Βρετανία: Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για αιματολογικές διαταραχές
Η Βρετανία ενέκρινε μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και μια άλλη κληρονομική αιματολογική διαταραχή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, ανέφερε σήμερα ο οργανισμός φαρμάκων της χώρας, γεγονός που την καθιστά την πρώτη χώρα στον κόσμο που κάνει κάτι τέτοιο.
Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR,
Η δρεπανοκυτταρική αναιμία και β-θαλασσαιμία είναι γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από λάθη στα γονίδια για την αιμοσφαιρίνη, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό.
«Τόσο η δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και η β-θαλασσαιμία είναι επώδυνες παθήσεις, που διαρκούν μια ζωή και που σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μοιραίες», ανέφερε στη δήλωση ο προσωρινός διευθυντής της MHRA, Τζούλιαν Μπιτς.
Σε κλινικές δοκιμές το Casgevy βρέθηκε ότι αποκαθιστά την υγιή παραγωγή αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων με δρεπανοκυτταρική αναιμία και εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία, καταπραΰνοντας τα συμπτώματα της ασθένειας, πρόσθεσε ο Μπιτς.
Η MHRA ανέφερε ότι δεν έχουν ταυτοποιηθεί σημαντικές ανησυχίες ασφαλείας στη διάρκεια των δοκιμών, προσθέτοντας πως παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την ασφάλεια του φαρμάκου.
Η θεραπεία συνίσταται στην αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και στη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο, με τα τροποποιημένα κύτταρα να εισάγονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενή έπειτα από θεραπεία προσαρμογής ώστε να προετοιμαστεί ο μυελός των οστών.
Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Ειδήσεις
- Πύργος: Γονέας βρήκε λιπόθυμη τη νηπιαγωγό – Ανησύχησε από το κλάμα των παιδιών
- Σφοδρές αντιδράσεις για την Πρωτοψάλτη που αφαίρεσε τη λέξη «χοντρή» από το τραγούδι «Άδωνις» – «Δεν θα μείνει τίποτα όρθιο στο τέλος»
- Σκληρές συζητήσεις Ολυμπιακού-Νότιγχαμ
- «Είμαι στην black list του ΣΚΑΪ»
- Η Γη της Ελιάς: Η αλήθεια για την ιστορία της Αριάδνης γονατίζει την Αρετή
- Ανδρέας Μικρούτσικος: Αυτός είναι ο λόγος που δεν έκανε στρατό - Οι μέρες στην απομόνωση
- Και γαμπρός και αρχηγός - Ο Π. Κόκκαλης ανακοινώνει το νέο κόμμα απόψε στην ΕΡΤ
- Τουρκία: Τι κέρδισε καθυστερώντας την ένταξη της Σουηδίας στο ΝΑΤΟ
- Ο Μπάιντεν επιβεβαιώνει την πολιτική της «μίας Κίνας»
- Ξεκαρδιστικό: Όταν οι Έλληνες προσπαθούν να μεταφράσουν αγγλικά
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Sigma Live
- Στην Ολομέλεια στις 30 Νοεμβρίου το νομοσχέδιο για τις σχολικές εφορείες
- Χέρτσογκ: Σοβαρές διαπραγματεύσεις με Κύπρο για βοήθεια στη Γάζα
- Τι κέρδισε η Τουρκία καθυστερώντας την ένταξη της Σουηδίας στο ΝΑΤΟ
- Eurostat: Αύξηση των εκπομπών αερίου από την οικονομία στην Κύπρο
- Βρετανία: Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για αιματολογικές διαταραχές
- Η Μόσχα ανησυχεί για τις επιδρομές του ισραηλινού στρατού στη Δυτική Όχθη
- ΠΟΥ: Περιορισμένες οι επιλογές για την εκκένωση του νοσοκομείου αλ Σίφα
- Ο ισραηλινός στρατός πήρε τον επιχειρησιακό έλεγχο του λιμανιού της Γάζας
- Μητσοτάκης: Να οικοδομήσουμε σε θετική ατζέντα στο Συμβούλιο με Τουρκία
- ΥΠΟΙΚ: Οι φθινοπωρινές προβλέψεις Κομισιόν δείχνουν ανθεκτικότητα οικονομίας
- Τελευταία Νέα Sigma Live
- Βρετανία: Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για αιματολογικές διαταραχές
- Νέος πρωθυπουργός της Ισπανίας ο Πέδρο Σάντσεθ
- Τι κέρδισε η Τουρκία καθυστερώντας την ένταξη της Σουηδίας στο ΝΑΤΟ
- Σχοινάς: Νέος πολιτικός κύκλος στην ΕΕ μετά από ουκρανικό και μεσανατολικό
- Η Μόσχα ανησυχεί για τις επιδρομές του ισραηλινού στρατού στη Δυτική Όχθη
- ΠΟΥ: Περιορισμένες οι επιλογές για την εκκένωση του νοσοκομείου αλ Σίφα
- Ο ισραηλινός στρατός πήρε τον επιχειρησιακό έλεγχο του λιμανιού της Γάζας
- Υπ. Εργασίας: Ανθρωποκεντρική η Κυβέρνηση στα εργασιακά
- Γερμανία: Σε εξέλιξη 20ωρη στάση εργασίας στους Σιδηροδρόμους
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Ειδήσεις
- Κόκκαλης νέο κόμμα: Ανακοινώσεις απόψε στην ΕΡΤ
- Η φράση που πλήγωσε την Καινούργιου: «Δεν θα το ξεχάσω ποτέ»
- Βοιωτία: Τι υποστήριξε ο αστυνομικός στην απολογία του για τον θάνατο του 17χρονου
- Στη Βουλή η Θεσσαλία – Σύγκρουση Μητσοτάκη και αρχηγών για τον διαλυμένο κάμπο στις 22 Νοεμβρίου
- Madame Web: Ποια είναι η νέα ηρωίδα του κινηματογραφικού σύμπαντος της Marvel
- Λιάγκας και Μπάρκα διαφωνούν με την Άλκηστη Πρωτοψάλτη: «Δηλαδή θα διαγράψουμε τη λέξη "χοντρός";»
- Αποζημιώσεις πλημμυροπαθών 2023 – πληρωμές: Από 17/11 οι προκαταβολές στους πληγέντες
- Διεθνές συνέδριο “Οπτικοακουστικός και Κινηματογραφικός Γραμματισμός. Θέαση – Κριτική προσέγγιση – Δημιουργία”
- Μητέρα ανακοίνωσε τον θάνατό της με ένα σπαρακτικό μήνυμα στο Instagram - «Αγαπούσα κάθε έναν από εσάς»
- Τέξας: Αγνοούμενη γυναίκα βρέθηκε νεκρή στο ψυγείο του συντρόφου της